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中國科研人員開發出新型“基因剪刀”載體

新华社华盛顿4月6日电(记者 周舟)来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员日前在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体,可实现基因编辑可控,在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。

被譽爲“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術能精確定位並切斷DNA(脫氧核糖核酸)上的基因位點,可以關閉某個基因或引入新的基因片段,從而達到治病目的。但脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。

論文通訊作者、南京大學現代工程與應用科學學院教授宋玉君對新華社記者說,目前的CRISPR-Cas9技術本身具有脫靶效應,給精准治療帶來挑戰,且這種技術主要以病毒爲載體,還可能導致細胞癌化。

據介紹,研究人員新開發的方法采用了一種名叫“上轉換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由于這些納米粒子具有光催化性,在無創的近紅外光照射下,納米粒子可發射出紫外光,打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”,使Cas9蛋白進入細胞核,從而實現精准的基因剪切。研究顯示,這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。

宋玉君說,紅外光具有強大的組織穿透性,這爲在人體深層組織中安全、精准地應用基因編輯技術提供了可能。

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